FDA 批准首个专门用于原发性血红细胞性淋巴组织细胞增多症的药物

旧金山 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 今天许可 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于放射治疗功能障碍凶红血球性淋巴组织细胞快速增长症（HLH），适用于用基本上 HLH 治疗难治、放射治疗后复发或急转直下或不耐受的儿科（新生儿及以上）与抗抑郁药。这是 FDA 首次除此以外为 HLH 许可一款用药。

「功能障碍 HLH 是一种罕见的、坐视生命的哮喘，其一般来说会影响到儿童，这次许可为这些抗抑郁药补足了一项医疗市场需求，」医学博士 Pazdur 称，她是 FDA 优化当中心副所长，也是 FDA 用药称赞与研究当中心血液和产品政府机关全权负责副所长。「我们作出贡献暂时较快放射治疗用药的技术开发和审评，为罕见病抗抑郁药备有有意义的放射治疗设计方案。」

HLH 是眼睛免疫细胞不能正常工作的一种病症。忧郁症这种哮喘后，细胞变得极度活跃，其被囚大分子，造成了黏膜。免疫细胞开始受到影响人体器官，都有骨髓、神经元和骨髓。这种哮喘可以突变，被称为功能障碍或「家族性」HLH。其病因也意味著有非突变各种因素。功能障碍 HLH 的抗抑郁药一般来说在出生后几个月或几年显现出抗抑郁药。抗抑郁药意味著都有发烧、骨髓或脏器溃疡及淋巴降低。

Gamifant 的有效性在一项有 27 例假造或确诊为忧郁症功能障碍 HLH 的儿科抗抑郁药参与的流行病学当中获取研究，这些抗抑郁药在基本上 HLH 放射治疗当中要么哮喘复发，要么哮喘显现出急转直下，或者对基本上放射治疗不耐受。试验抗抑郁药的年龄为 1 岁。研究得出结论，63% 的抗抑郁药显现出了缓解，70% 的抗抑郁药能够进行造血再生。

临床试验，口服 Gamifant 的抗抑郁药调查结果的常见抗抑郁药都有病毒、高血压、HIV相关反应、低钾和发烧。口服 Gamifant 的抗抑郁药不应接种任何活疫苗，应进行潜伏性冠心病检测。抗抑郁药在接受 Gamifant 放射治疗时，应保持良好受控并立刻放射治疗病毒。

FDA 授予了该用药上市获准应审评名额和跃进治疗名额。Gamifant 也获得了孤儿药名额，这为帮助和鼓励技术开发放射治疗罕见哮喘的用药备有了鼓励。

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编辑： 冯志华